Edinsel Aplastik Anemili Çocuklarda Allojenik Kök Hücre Nakli

Yazar/lar:
Pamir Işık
Namık Yaşar Özbek

Özet

Amaç: Pediatrik ağır edinsel aplastik anemide eğer hastanın HLA-özdeş bir aile içi donörü varsa hematopoetik kök hücre nakli ilk basamak tedavi olarak önerilmektedir. Çalışmada edinsel aplastik anemi tanısı ile izlenen hastalarımızın allojenik kök hücre nakli sonuçlarını değerlendirmeyi amaçladık.

Gereç ve Yöntemler: Nisan 2010-Temmuz 2017 tarihleri arasında merkezimizde allojenik hematopoetik kök hücre nakli ile tedavi edilen 10 pediatrik edinsel aplastik anemi hastasının verileri hasta dosyalarından ve bilgisayar kayıtlarından geriye dönük olarak değerlendirildi.

Bulgular: Ağır ve çok ağır edinsel aplastik anemi tanılı 10 hastaya toplam 12 allojenik hematopoetik kök hücre nakli yapıldı. Nakil sırasında ortalama yaş 10.9±3.76 (min=4.6-max=16.1) yıl ve hastaların %80’i kızdı. Ortalama tanı-nakil arası süre 10.1±7.65 (min=3-max=31) aydı ve vericilerin hepsi kardeşdi. İnfüze edilen ortalama çekirdekli hücre sayısı 4.69±2.17x108 (min=1.13x108-max=8.43x108) ve CD34+hücre sayısı 3.25±1.39x106 (min=1.65x106- max=6.55x106)’di. Ortalama nötrofil engrafman zamanı 16.2±0.8 (min=15-max=17) gün ve trombosit engrafman zamanı 26±6.5 (min=16-max= 37) gündü. Hiçbir hastada akut greft versus host hastalığı gözlenmedi, sadece bir hastada sınırlı kronik akciğer greft versus host hastalığı oluştu. Bir hastada primer greft yetmezliği, bir diğerinde ise sekonder greft yetmezliği gelişti. Takip süresince, yaklaşık 78 ay hiçbir hastada miyelodisplastik sendrom (MDS), lösemi, paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) ve sekonder malignite gelişmedi. Bir hasta henüz engrafman olmadan nakil sonrası +16. günde intrakranial kanama nedeni ile kaybedildi. Hayatta kalan hastaların %66.7’sinde kimerizm karmaydı (mix) ve tüm hastalar halen tam hematolojik remisyon olarak takip edilmektedir.

Sonuç: Yaklaşık 7 yıllık takip süresinde hastalarımızda %90 genel sağkalım elde ettik. Literatürde bildirilen çalışmalarda immünosupresif tedavi sonrası görülen yüksek relaps ve klonal hematopoez oranları dikkate alındığında özellikle HLA tam uyumlu aile içi vericisi varsa allojenik hematopoetik kök hücre naklinin çocuklarda aplastik anemi tedavisinde birinci basamak tedavi olarak kullanılabileceğini düşündük. 

Anahtar Kelimeler

Çocuk, Edinsel aplastik anemi, Kök hücre nakli